中國網(wǎng)3月8日訊（記者 孫曉彤）罕見(jiàn)病，是一類(lèi)發(fā)病率和患病率極低的疾病。我國目前有各類(lèi)罕見(jiàn)病患者約2000萬(wàn)人，每年新增患者超20萬(wàn)。罕見(jiàn)病不但是醫學(xué)問(wèn)題，也是社會(huì )問(wèn)題。推動(dòng)罕見(jiàn)病防治工作發(fā)展，對于我國全面深化實(shí)施“健康中國”戰略具有重大意義。

據統計，世界上有5000至8000種罕見(jiàn)病，95%的罕見(jiàn)病仍沒(méi)有特效藥。而高昂的醫療費用也讓很多家庭望而卻步。

北京大學(xué)第一醫院兒科教授丁潔自2008年開(kāi)始擔任全國政協(xié)委員，目前已連任三屆，每年至少遞交一件與罕見(jiàn)病相關(guān)的提案。從提請制定《罕見(jiàn)病醫療保障制度》《罕見(jiàn)病患者救助條例》到《關(guān)于盡快成立中華醫學(xué)會(huì )罕見(jiàn)病專(zhuān)科分會(huì )的建議》再到《關(guān)于建立中國罕見(jiàn)病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議》……2021年全國兩會(huì )，她繼續為罕見(jiàn)病發(fā)聲。為減輕罕見(jiàn)病患者經(jīng)濟壓力，她建議，推進(jìn)省級醫保統籌、加快慈善救助納入罕見(jiàn)病多方支付機制。

據丁潔介紹，她在2020年全國兩會(huì )上的提案《關(guān)于建立中國罕見(jiàn)病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議》得到了重視，并且取得了不錯的成效，部分省市就在制度上進(jìn)行積極探索。比如浙江省連續兩次更改罕見(jiàn)病的醫療保障機制，這讓她甚感欣慰。

丁潔是一名兒科醫生，接診過(guò)太多貧困家庭的罕見(jiàn)病患兒。為了幫助罕見(jiàn)病患者所在家庭走出困境，丁潔在去年提案的基礎上，再次帶來(lái)關(guān)于減輕罕見(jiàn)病患者經(jīng)濟負擔的系統性建議，包括罕見(jiàn)病高值藥的醫療保障應試行省級統籌，經(jīng)驗成熟后應進(jìn)行國家統籌。

據了解，罕見(jiàn)病高值藥是指只針對某種罕見(jiàn)病、有特殊療效的、拯救生命的（不僅是緩解癥狀）、價(jià)格昂貴的藥品。這類(lèi)罕見(jiàn)病特點(diǎn)是單病種發(fā)病率極低、患者人數極少（部分病種目前注冊登記僅千人）。

丁潔說(shuō)，現階段，我國仍存在地區間經(jīng)濟發(fā)展不平衡、醫療保障水平差異較大、罕見(jiàn)病患者分布不均等問(wèn)題，罕見(jiàn)病高值藥還不適宜在全國范圍內統一醫療保障政策和支付標準。她建議，各省針對本省罕見(jiàn)病患者情況與醫保資金條件，對罕見(jiàn)病用藥保障機制進(jìn)行探索，試行省級醫保統籌，待省級醫保統籌經(jīng)驗成熟后，再逐步推廣實(shí)現國家級醫保統籌。目前四川省、浙江省、山東省等已經(jīng)制定和實(shí)施了各具特色的相關(guān)政策，積累了相關(guān)經(jīng)驗，各地可以結合當地特色進(jìn)行學(xué)習推廣。

丁潔表示，在過(guò)去一年的調研中發(fā)現，慈善參與救助罕見(jiàn)病患者時(shí)還存在一些問(wèn)題。丁潔說(shuō)：“慈善救助在罕見(jiàn)病支付中，需要與醫保政策無(wú)縫對接，才能讓患者快速獲得幫助，而不是有了疾病再發(fā)動(dòng)社會(huì )臨時(shí)解決問(wèn)題。需要有一個(gè)持久的、看得見(jiàn)摸得著(zhù)的機制?！崩?，民政、醫保、衛健委、財政等部門(mén)，建立工作聯(lián)動(dòng)機制，保證工作流程順暢，避免職責不清和政策不能落地。還需要建立對接機制，即社會(huì )慈善機構和社會(huì )互助組織與政府的基本醫保體系相對接的工作機制，確保善款和救助資金有序進(jìn)入醫療支付機制。在建立操作機制中，明確牽頭部門(mén)、建立工作制度、制定操作流程，明確錢(qián)從哪里來(lái)、到哪里去、誰(shuí)來(lái)發(fā)、發(fā)給誰(shuí)、怎么發(fā)等操作方法和細節。

此外，在嚴格遵守《慈善法》的基礎上，整合社會(huì )互助資源。隨著(zhù)社會(huì )進(jìn)步和網(wǎng)絡(luò )化發(fā)展，出現了一批富有中國特色的社會(huì )自發(fā)互助組織，需要政府引導、加強監管、有序納入多方支付機制。

“多年來(lái)，我一直專(zhuān)注罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域，今后仍然會(huì )為謀求罕見(jiàn)病患者群體的福祉而不斷努力?！倍嵳f(shuō)。